ครั้งแรกในมนุษย์ ใช้เทคโนโลยีตัดต่อยีนครั้งเดียว พัฒนายาลดไขมันเลว

การทดลองนี้มีผู้เข้าร่วม 15 คน ผลพบว่าระดับไขมันทั้งสองชนิดเริ่มลดลงอย่างชัดเจนภายใน 2 สัปดาห์หลังได้รับการรักษา และยังคงอยู่ในระดับต่ำอย่างน้อย 60 วัน โดยขณะนี้ยังอยู่ระหว่างการติดตามผลต่อเนื่อง

จุดเด่นของแนวทางนี้คือ ผู้เข้าร่วมได้รับการรักษาผ่านการให้สารละลายทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว แทนการรับประทานยาทุกวันหรือการฉีดยาเป็นประจำ ซึ่งหากการรักษาในอนาคตได้ผลดีและปลอดภัย ก็อาจเป็นอีกทางเลือกสำหรับผู้ที่ต้องควบคุมระดับไขมันในเลือดเป็นเวลานาน

นพ.ลุค ลาฟฟิน แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านโรคหัวใจจาก Cleveland Clinic และผู้วิจัยหลัก ระบุว่า การรักษานี้ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น แต่หากการทดลองในอนาคตยืนยันถึงความปลอดภัยและประสิทธิผลได้ ก็มีโอกาสเปลี่ยนวิธีการรักษาภาวะไขมันในเลือดสูง จากเดิมที่ต้องรับประทานยาทุกวันหรือฉีดยาเป็นระยะ มาเป็นการรักษาที่อาจให้ผลได้นานจากการให้เพียงครั้งเดียว

เทคโนโลยีตัดต่อยีนที่ใช้ในการทดลองนี้ทำงานโดยนำเครื่องมือเข้าไปที่ตับ เพื่อปรับการทำงานของยีนชนิดหนึ่งที่มีส่วนเกี่ยวข้องกับการควบคุมไขมันในเลือด เมื่อปรับการทำงานของยีนดังกล่าวลง ร่างกายจึงสามารถลดระดับ LDL และไตรกลีเซอไรด์ได้

แนวคิดนี้ต่อยอดมาจากการศึกษาคนที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมตามธรรมชาติ ซึ่งทำให้ยีนดังกล่าวทำงานน้อยลง คนกลุ่มนี้มักมีระดับไขมันในเลือดต่ำและมีความเสี่ยงต่อโรคหัวใจลดลง นักวิจัยจึงนำความรู้ดังกล่าวมาต่อยอดเป็นแนวทางรักษา โดยใช้เทคโนโลยีตัดต่อยีนเพื่อเลียนแบบสิ่งที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติ

ผลการทดลองพบว่า ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาขนาดสูงสุด ระดับ LDL ลดลงประมาณ 50 เปอร์เซนต์ และไตรกลีเซอไรด์ลดลงประมาณ 55 เปอร์เซนต์ ขณะที่ยังไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาในช่วงติดตามผลระยะสั้น

ผู้เข้าร่วม 3 คนมีอาการไม่รุนแรง เช่น ปวดหลังและคลื่นไส้ ซึ่งสามารถบรรเทาได้ด้วยยา ส่วนอีก 1 คนมีระดับเอนไซม์ตับสูงอยู่ก่อนแล้ว และพบว่าค่าสูงขึ้นชั่วคราวหลังการรักษา ก่อนกลับสู่ระดับปกติภายในไม่กี่วันโดยไม่ต้องรับการรักษาเพิ่มเติม

อย่างไรก็ตาม การรักษานี้ยังอยู่ในขั้นทดลองและมีผู้เข้าร่วมจำนวนไม่มาก จึงยังต้องติดตามทั้งความปลอดภัยและผลของการรักษาในระยะยาว โดยผู้เข้าร่วมจะได้รับการติดตามเป็นเวลา 1 ปี และติดตามความปลอดภัยต่อเนื่องถึง 15 ปี ซึ่งเป็นแนวทางที่ใช้กับการรักษาด้วยเทคโนโลยีตัดต่อยีน

การต้องรับประทานยาลดคอเลสเตอรอลอย่างต่อเนื่องเป็นความท้าทายสำคัญ เพราะผู้ป่วยจำนวนหนึ่งหยุดยาในระยะยาว การรักษาที่อาจออกฤทธิ์ได้นานจากการให้เพียงครั้งเดียวจึงเป็นแนวทางใหม่ที่กำลังได้รับความสนใจ

ผลการทดลองครั้งนี้ได้รับการนำเสนอในการประชุมวิชาการของสมาคมโรคหัวใจแห่งสหรัฐอเมริกา และเผยแพร่ในวารสารการแพทย์ New England Journal of Medicine พร้อมกัน ขณะที่การทดลองระยะถัดไปมีกำหนดเริ่มในปี 2026 เพื่อศึกษากับผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นและติดตามผลในระยะยาว

แม้การรักษานี้ยังไม่พร้อมนำมาใช้ทั่วไป แต่ผลการทดลองครั้งแรกในมนุษย์ถือเป็นอีกก้าวของการพัฒนาการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือด เพราะแทนที่จะควบคุมระดับไขมันด้วยยาที่ต้องใช้ซ้ำเป็นประจำ แนวทางนี้กำลังพัฒนาไปสู่การรักษาที่เข้าไปปรับการทำงานของยีนที่เกี่ยวข้องกับระดับไขมันโดยตรง และอาจช่วยควบคุมไขมันในเลือดได้ยาวนานจากการรักษาเพียงครั้งเดียว