นักวิทยาศาสตร์ทดลอง “ตัดต่อยีน” หวังลดคอเลสเตอรอลได้ตลอดชีวิต

ข้อมูลอัปเดตของการศึกษาชิ้นนี้ ซึ่งตีพิมพ์เมื่อวันศุกร์ในวารสาร NEJM ดูเหมือนจะตอบคำถามสำคัญข้อหนึ่งได้ว่า: การรักษานี้ให้ผลลัพธ์ที่ยั่งยืนจริงหรือไม่?

“สิ่งนี้จะเป็นแบบครั้งเดียวจบจริง ๆ หรือเปล่า? นั่นคือคำถามมาโดยตลอด” ดร. ลุค ลัฟฟิน (Dr. Luke Laffin) ผู้เขียนนำของการศึกษาและแพทย์โรคหัวใจเชิงป้องกัน ประจำสถาบันหัวใจ หลอดเลือด และทรวงอกของคลินิกคลีฟแลนด์ กล่าว

“ข้อมูลใหม่นี้บอกเราโดยพื้นฐานว่า การลดลงของคอเลสเตอรอลชนิด LDL และไตรกลีเซอไรด์ที่เราเห็นหลังการรักษา 60 วันนั้นคงอยู่มานานกว่าหนึ่งปีแล้ว” ลัฟฟินกล่าว “ในกลุ่มคนที่ได้รับโดสสูงสุด การลดลงดังกล่าวดูเหมือนจะคงทนและปลอดภัย”

ไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำ หรือ LDL เป็นที่รู้จักกันในนามคอเลสเตอรอล “ไม่ดี” มันมีบทบาทสำคัญในโรคหัวใจ ซึ่งเป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับ 1 ของผู้ใหญ่ทั้งในสหรัฐอเมริกาและทั่วโลก ไตรกลีเซอไรด์คือไขมันอีกประเภทหนึ่งในเลือดที่เชื่อมโยงกับความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของโรคหลอดเลือดหัวใจ

หากการทดลองทางคลินิกในกลุ่มตัวอย่างที่ใหญ่ขึ้นแสดงผลลัพธ์ที่คล้ายคลึงกัน ขั้นตอนวิธีนี้อาจกลายเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญสำหรับคนหนุ่มสาวที่เป็นโรคนี้อย่างรุนแรง ดร. แอนน์ มารี นาวาร์ (Dr. Ann Marie Navar) แพทย์โรคหัวใจเชิงป้องกันและรองศาสตราจารย์ด้านโรคหัวใจจากศูนย์การแพทย์ UT Southwestern ในเมืองดัลลาส เคยกล่าวไว้กับ CNN

การตัดแต่งพันธุกรรมในมนุษย์ยังคงเป็นเรื่องที่มีความขัดแย้ง โดยได้รับเสียงสนับสนุนจากสาธารณชนมากกว่าในแง่ของการรักษาโรค (Yuichiro Chino/Moment RF/Getty Images)

“ถ้าคุณอายุ 20 ปีและมีคอเลสเตอรอลสูงมาก การได้รับการรักษาเพียงครั้งเดียวที่ไม่ต้องให้คุณกินยาเม็ดทุกวัน หรือฉีดยาทุกสองสัปดาห์ไปตลอด 60 ปีข้างหน้า อาจเป็นทางเลือกที่สมเหตุสมผลกว่ามาก” นาวาร์ ผู้ซึ่งไม่มีส่วนเกี่ยวข้องกับการศึกษานี้กล่าว “ศักยภาพของเรื่องนี้จึงมีมหาศาลมาก”

การค้นพบดังกล่าวยังน่าตื่นเต้นเนื่องจากผู้ป่วยจำนวนมากทุกช่วงวัยหลงลืมที่จะกินยาควบคุมระดับคอเลสเตอรอลประจำวัน นาวาร์กล่าวว่า “แม้จะมีวิธีการรักษามากมาย แต่คนส่วนใหญ่ก็ยังไม่สามารถควบคุมระดับ LDL ของตนเองได้”

นักวิจัยประเมินว่ามีเพียงครึ่งหนึ่งของผู้คนเท่านั้นที่กินยาคอเลสเตอรอลมากกว่า 80% ของเวลาทั้งหมด และระหว่าง 33% ถึง 50% เลิกกินยาสแตติน (statin) ภายในหนึ่งปีหลังจากเริ่มการรักษา

การกลายพันธุ์ที่โชคดีช่วยลดความเสี่ยงโรคหัวใจ

แนวคิดเรื่องการรักษาด้วยการตัดแต่งพันธุกรรมมาจากแหล่งที่ไม่คาดคิด นั่นคือ การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมในยีน ANGPTL3 หรือยีนแองจิโอพอยทินไลก์โปรตีน 3 (angiopoietin-like protein 3) ซึ่งทำหน้าที่ควบคุม LDL และไตรกลีเซอไรด์

ในคนที่มียีนกลายพันธุ์นี้ ซึ่งผู้เชี่ยวชาญระบุว่าพบได้ประมาณ 1 ใน 250 คนในสหรัฐอเมริกา สำเนาของยีน ANGPTL3 หนึ่งหรือทั้งสองชุดจะถูกปิดการทำงาน ผลลัพธ์ที่ได้นั้นน่าทึ่งมาก ลัฟฟินกล่าว นั่นคือระดับคอเลสเตอรอล LDL และไตรกลีเซอไรด์ที่ต่ำมากๆ ไปตลอดชีวิตโดยไม่มีผลเสียใดๆ ที่ปรากฏชัดเจน การมียีนกลายพันธุ์นี้ยังช่วยลดหรือขจัดความเสี่ยงของโรคหัวใจได้อย่างมากอีกด้วย

https://edition.cnn.com/2026/08/28/health/gene-editing-cholesterol-study-wellness