สหราชอาณาจักรเป็นประเทศแรก ไฟเขียวให้ตัดแต่งยีนรักษาโรคทางพันธุกรรมได้

สำนักข่าว CNN รายงานว่า สหราชอาณาจักรกลายเป็นประเทศแรกที่ให้การอนุมัติด้านกฎระเบียบสำหรับการรักษาโรคแบบ CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) ซึ่งเป็นเทคโนโลยีล้ำสมัยที่ช่วยให้สามารถดัดแปลงยืนได้

สำนักงานอาหารและยาของสหราชอาณาจักร (MHRA) เปิดเผยว่าได้อนุมัติให้สามารถรักษาด้วยวิธีที่เรียกว่าแคสเกวี (Casgevy เครื่องมือตัดแต่งยีนที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR) ซึ่งจะใช้รักษาโรคทางพันธุกรรมอย่างโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (Sickle Cell Disease หรือ SCD โรคทางพันธุกรรมที่ทำให้เม็ดเลือดแดงไม่สมบูรณ์ ส่งผลให้เม็ดเลือดมีอายุสั้นและแตกสลายได้ง่าย จนเกิดเป็นภาวะเลือดจาง) และโรคเบต้าธาลัสซีเมีย (Beta-thalassemia โรคโลหิตจางที่เกิดจากการสร้างสายเบต้าโกลบินลดลง) ภาวะทางพันธุกรรมทั้ง 2 นี้มีสาเหตุมาจากความผิดปกติของยีนของฮีโมโกลบิน ซึ่งเซลล์เม็ดเลือดแดงใช้เพื่อนำออกซิเจนไปทั่วร่างกาย ยังไม่มีวิธีรักษาโรคที่ประสบความสำเร็จในระดับสากล

จูเลียน บีช (Julian Beach) ผู้อำนวยการบริหารชั่วคราวด้านคุณภาพการดูแลสุขภาพและการเข้าถึงของ MHRA บอกว่า “โรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและโรคเบต้าธาลัสซีเมียสร้างความเจ็บปวดเรื้อรังและบางกรณีอาจถึงแก่ชีวิตได้ ทางเดียวที่จะรักษาให้หายขาดคือการปลูกถ่ายไขกระดูก ซึ่งต้องมาจากผู้บริจาคที่มีเงื่อนไขด้านร่างกายต่าง ๆ ใกล้เคียงกัน อีกทั้งยังมีความเสี่ยงที่จะไม่ประสบความสำเร็จด้วย แต่ตอนนี้เราได้อนุมัติการรักษาด้วยวิธีตัดต่อยีนที่เรียกว่าแคสเกวี ซึ่งในการทดลองพบว่าสามารถฟื้นฟูการผลิตฮีโมโกลบินที่ดีต่อสุขภาพในผู้เข้าร่วมการทดลองส่วนใหญ่และสามารถบรรเทาอาการของโรคได้”

ทั้งนี้แคสเกวีไม่ใช่ยาแบบเม็ดหรือการฉีดแบบธรรมดา แต่การรักษาจะเป็นการเอาสเต็มเซลล์ออกจากไขกระดูกของผู้ป่วย แล้วนำไปแก้ไขยีนในเซลล์ กระบวนการแก้ไขเกิดขึ้นในห้องปฏิบัติการณ์ ผู้เข้ารับการรักษาก็จะต้องมีการบำบัดปรับสภาพ ซึ่งอาจเป็นการให้ยากดภูมิคุ้มกัน รังสีบำบัด หรือเคมีบำบัดเพื่อเตรียมไขกระดูกก่อนที่เซลล์ที่ถูกดัดแปลงจะถูกส่งกลับเข้าไปในร่างกายอีกครั้ง 

อเลนา เพนซ์ อาจารย์อาวุโสด้านพันธุศาสตร์จากมหาวิทยาลัยฮาร์ตฟอร์ดเชียร์บอกว่า “นี่ถือเป็นก้าวที่ยิ่งใหญ่สำหรับความก้าวหน้าทางการแพทย์เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมที่เราไม่เคยคิดมาก่อนว่าจะรักษาได้”

ทั้งนี้ยังไม่มีเปิดเผยราคาค่ารักษา แต่มีแนวโน้มว่าจะมีราคาแพงพอสมควร

ที่มาข้อมูล CNN

ที่มารูปภาพ Pixabay